新藥研發(fā)失敗率高達(dá)99.6%

阿爾茲海默癥(Alzheimer Disease，簡稱AD)，又稱為老年癡呆癥，一種漸進(jìn)性的神經(jīng)功能退化性失調(diào)癥，是目前全球影響最廣、最常見的神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病之一。

2019年9月21日，全球迎來第25個阿爾茲海默病日，人類研究治療這種疾病也邁入了第四十一個年頭。進(jìn)入21世紀(jì)以來，全球進(jìn)入老齡化社會，老年人的健康成為社會熱點。當(dāng)前老年癡呆癥仍然沒有可靠療法，全球每年用于AD治療費(fèi)用超過6000億美元，給社會帶來了繁重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。當(dāng)今社會競爭壓力加大，智能手機(jī)的誘惑越來越強(qiáng)，年輕人經(jīng)常熬夜對大腦造成了不可逆損傷，導(dǎo)致老年癡呆開始呈現(xiàn)年輕化趨勢。

全球AD權(quán)威組織Alzheimer’s Disease International公布的一份報告顯示，全球大概每3秒鐘就有1例AD患者被確診，2015年全球AD患者約為4678萬，預(yù)計到2050年全球AD患病人數(shù)將達(dá)到1.316億人。而中國65歲以上老人AD的發(fā)病率為4%~6%，目前國內(nèi)各類癡呆癥患者約為600萬，患病人數(shù)每20年將翻一番。

20年來，企業(yè)在阿爾茨海默癥新藥領(lǐng)域的研究幾乎全軍覆沒。AD新藥研發(fā)失敗率高達(dá)99.6%，成為最出名且讓最多企業(yè)折戟的“大坑”。根據(jù)美國藥品研究與制造商協(xié)會(PhRMA)發(fā)布的報告顯示，1998-2017年間，全球已有146個AD藥物在臨床中遭遇失敗，僅有4種藥物成功上市。

全球FDA獲批AD藥物只有5種

1993年獲得FDA批準(zhǔn)的他克林上市后因副作用過大而最終停售后，目前全球獲批上市的AD藥物共有5個，即多奈哌齊、卡巴拉汀、加蘭他敏、美金剛以及多奈哌齊+美金剛復(fù)方制劑。但這些藥物主要作用機(jī)制為膽堿酯酶抑制劑或NMDA拮抗劑，只能達(dá)到改善腦血流量，促進(jìn)腦認(rèn)知功能恢復(fù)的作用，不能徹底根治老年癡呆。

盡管近10年來獲得美國FDA批準(zhǔn)上市的AD藥物鳳毛麟角，相關(guān)的研發(fā)不盡人意，但是全球AD新藥研發(fā)線一直對藥企保持強(qiáng)烈吸引力。正因為市場上治療阿爾茨海默病藥物還非常少，且治療效果有限，一旦療效更好的新藥面世，解決了市場發(fā)展的制約瓶頸，將極大地推動行業(yè)的前進(jìn)發(fā)展，研發(fā)企業(yè)也將占據(jù)創(chuàng)新藥的制高點。目前全球阿爾茨海默癥的藥物市場規(guī)模約為45億美元，預(yù)計到2020年將達(dá)到48.12億美元，近5年的復(fù)合增長率為1.91%。

根據(jù)PDB數(shù)據(jù)顯示，我國老年癡呆治療藥物以奧拉西坦、茴拉西坦、腦蛋白水解物、吡拉西坦等無確切療效的輔助用藥為主，而被《中國癡呆與認(rèn)知障礙療診治南》中推薦用于治療輕中度阿爾茲海默癥的多奈哌齊、卡巴拉汀、石杉堿甲以及用于治療中重度至重度AD的美金剛，僅占我國癡呆治療藥物市場的9.56%。

隨著政府對輔助用藥的持續(xù)打壓，美金剛等剛性治療用藥的市場份額有望繼續(xù)擴(kuò)大。今年9月18日，廣州白云山醫(yī)藥集團(tuán)申報國內(nèi)上市的新4類鹽酸美金剛片獲得國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準(zhǔn)，成為該品種國內(nèi)首家通過一致性評價的企業(yè)。鹽酸美金剛片已被納入2019年版國家醫(yī)保乙類目錄，該藥品的國內(nèi)上市廠家主要為丹麥靈北制藥和聯(lián)邦制藥，其中聯(lián)邦制藥2018年鹽酸美金剛片銷售額為4400萬元，目前聯(lián)邦制藥也在申請該藥品的一致性評價，當(dāng)前辦理狀態(tài)為“在審評。此外，石藥歐意、揚(yáng)子江和長春海悅等多家企業(yè)也在申報該品種一致性評價。

更多數(shù)據(jù)參考前瞻產(chǎn)業(yè)研究院發(fā)布的《中國醫(yī)藥行業(yè)深度調(diào)研與投資戰(zhàn)略規(guī)劃分析報告》

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