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本文核心數(shù)據(jù)：發(fā)展現(xiàn)狀、藥物獲批現(xiàn)狀、藥物上市現(xiàn)狀

1、2021年獲得審批的基因治療藥物

基因治療，也稱為細(xì)胞和基因治療(Cell and GeneTherapy，不包括未經(jīng)基因修飾的干細(xì)胞等廣義的細(xì)胞療法)，是一種利用基因治療載體將外源的治療性基因轉(zhuǎn)導(dǎo)至細(xì)胞，再通過外源基因的轉(zhuǎn)錄和翻譯，改變細(xì)胞原有基因表達(dá)以治療疾病的方法。其作用方式一般包括：①用正常基因替代致病基因;②使致病基因失活;③導(dǎo)入新的或經(jīng)過改造的基因。

根據(jù)Alliance for Regenerative Medicine的2021年度報(bào)告顯示，2021年全球獲得審批的藥物達(dá)到了9種;其中，藍(lán)鳥生物的Skysona可應(yīng)用于腦腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良(Cerebral adrenoleukodystrophy)和R/R 大 B 細(xì)胞淋巴瘤(R/R large B-cell lymphoma)，并且在主要國(guó)家獲得了審批。

——2021年獲得RMAT審批的基因治療藥物

再生醫(yī)學(xué)高級(jí)療法(RMAT)是由美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)為根據(jù)21st Century Cures Act計(jì)劃治療嚴(yán)重或危及生命的病癥的候選藥物而指定的名稱。RMAT超越了突破性治療功能，它是一種允許加快批準(zhǔn)藥物。根據(jù)ARM的數(shù)據(jù)顯示，2021年獲得再生醫(yī)學(xué)高級(jí)療法(RMAT)審批的基因治療藥物有7項(xiàng)。

——2021年獲得PRIME審批的基因治療藥物

歐洲藥物管理局(European Medicine Agency,EMA)于2016年3月7日公告新藥審查的快速通道─prIority medicines(PRIME)，加速具醫(yī)療迫切需求的新藥上市。根據(jù)ARM的數(shù)據(jù)顯示，2021年獲得prIority medicines(PRIME)審批的基因治療藥物有7項(xiàng)。

2、2022年即將上市的基因治療藥物

——美國(guó)：將有10款基因治療藥物

在美國(guó)，將有10款基因治療藥物在2022年上市;其中，藍(lán)鳥生物共有2款基因治療藥物上市。

——歐洲：將有7款基因治療藥物

在歐洲，將有7款基因治療藥物在2022年上市;其中，藍(lán)鳥生物共有1款基因治療藥物上市。

3、2023年即將上市的基因治療藥物

——美國(guó)：將有6款基因治療藥物

在美國(guó)，將有6款基因治療藥物在2023年上市;其中，藍(lán)鳥生物共有1款基因治療藥物上市。

——歐洲：將有2款基因治療藥物

在歐洲，將有2基因治療藥物在2023年上市;均集中在基因治療方法當(dāng)中。

以上數(shù)據(jù)參考前瞻產(chǎn)業(yè)研究院《中國(guó)基因治療行業(yè)市場(chǎng)前瞻與投資戰(zhàn)略規(guī)劃報(bào)告》，同時(shí)前瞻產(chǎn)業(yè)研究院還提供產(chǎn)業(yè)大數(shù)據(jù)、產(chǎn)業(yè)研究、產(chǎn)業(yè)鏈咨詢、產(chǎn)業(yè)圖譜、產(chǎn)業(yè)規(guī)劃、園區(qū)規(guī)劃、產(chǎn)業(yè)招商引資、IPO募投可研、IPO業(yè)務(wù)與技術(shù)撰寫、IPO工作底稿咨詢等解決方案。

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