全球干細(xì)胞臨床試驗(yàn)數(shù)量地區(qū)分布情況

干細(xì)胞是一類具有自我更新和分化潛能的細(xì)胞，是腫瘤、移植和心血管疾病及其他惡性疾病研究或治療的重要手段。干細(xì)胞治療一直是各國在生命科學(xué)前沿最重視的領(lǐng)域之一，受各國政府政策支持和新的研究領(lǐng)域和方法的推動，干細(xì)胞研究領(lǐng)域成為前沿?zé)狳c(diǎn)。2017年，干細(xì)胞相關(guān)領(lǐng)域國際發(fā)文量突破8000篇；2018年，發(fā)文量已突破9000篇。

目前，干細(xì)胞臨床研究主要分布于美國、歐洲、加拿大等國家或地區(qū)，我國的臨床研究數(shù)量也日漸增多。根據(jù)ClinicalTrials（美國臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)庫）數(shù)據(jù)顯示，臨床試驗(yàn)數(shù)量位居全球前3位的國家分別為美國、中國和英國，數(shù)量依次為264個、136個、英國40個，可以看出美國和中國在數(shù)量上保持著絕對領(lǐng)先的優(yōu)勢。

圖表1：全球干細(xì)胞臨床試驗(yàn)數(shù)量分布圖（單位：個）

全球干細(xì)胞治療細(xì)胞種類分布情況

在干細(xì)胞治療細(xì)胞種類選擇上，骨髓造血干細(xì)胞（HSCs）、骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞（mMSCs）、臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞（UMSC）、胰島β細(xì)胞（Isletβcells）和成纖維細(xì)胞（Fibroblast）是臨床試驗(yàn)細(xì)胞的主要來源。

根據(jù)ClinicalTrials（美國臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)庫）數(shù)據(jù)，目前選擇HSCs的臨床試驗(yàn)數(shù)量最多，有173例，占臨床試驗(yàn)總數(shù)的28%（173/625）；其次為mMSCs和UMSC，分別有99和93例，分別占16%和15%。此外，誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞（iPS）、脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞（ADSCs）的重要性日益增強(qiáng)。

圖表2：全球干細(xì)胞臨床試驗(yàn)細(xì)胞種類分布（單位：%）

全球干細(xì)胞研究臨床進(jìn)展

干細(xì)胞技術(shù)近年來發(fā)展迅速，其在自身免疫性疾病、中樞神經(jīng)損傷、心血管疾病等方面有著巨大的臨床應(yīng)用潛力。不僅如此，干細(xì)胞治療的優(yōu)勢明顯，比如安全、治療材料來源充足、治療疾病范圍廣闊等，許多國家都將其作為重要的研究發(fā)展方向之一，從目前已經(jīng)公布的數(shù)據(jù)來看，已經(jīng)上市的干細(xì)胞臨床藥物都在西方。

圖表3：全球部分已上市干細(xì)胞治療藥物分布

然而，在胎盤干細(xì)胞科技發(fā)展以及普及的過程中，很多人仍然對這類干細(xì)胞的未來前景不甚了解。胎盤干細(xì)胞是一項(xiàng)正在不斷發(fā)展中的高科技，

近年來，胎盤干細(xì)胞已經(jīng)在多種疾病中展現(xiàn)出了巨大的臨床應(yīng)用潛力，并且已被應(yīng)用到多種疾病的臨床研究中，包括創(chuàng)傷愈合、缺血性心臟病、自身免疫性疾病以及慢性肺或肝損傷等。

圖表4：全球部分干細(xì)胞轉(zhuǎn)化技術(shù)案例分析

還有，山東大學(xué)開展臨床試驗(yàn)（編號為NCT01420432）評估了臍帶/胎盤間充質(zhì)干細(xì)胞治療強(qiáng)直性脊柱炎的安全性和有效性。根據(jù)clinicaltrials網(wǎng)站的數(shù)據(jù)，目前該項(xiàng)目正在招募患者。

山東大學(xué)的另一項(xiàng)II期臨床試驗(yàn)（編號為NCT01129739）評估了臍帶/胎盤間充質(zhì)干細(xì)胞治療骨髓增生異常綜合征。該項(xiàng)目的登記時間為2017年5月，目前尚未在期刊上發(fā)表成功。

紐約醫(yī)學(xué)院目前正在開展一項(xiàng)單臂試驗(yàn)，編號為NCT01413035，評估了胎盤干細(xì)胞聯(lián)合非血緣性臍帶血移植治療某些惡性血液病和非惡性疾病的安全性，涉及的疾病種類包括粘多糖貯積癥I型、粘多糖貯積癥II型、腎上腺腦白質(zhì)失養(yǎng)癥、尼曼克氏癥、異染性腦白質(zhì)營養(yǎng)不良、沃爾曼病、克臘伯氏病、高歇氏病、巖藻糖苷貯積癥、貝敦氏癥、重型再生障礙性貧血、先天性再生障礙性貧血、低巨核細(xì)胞性血小板減少癥、骨髓增生異常綜合征、急性髓細(xì)胞性白血病、急性淋巴細(xì)胞性白血病。該臨床試驗(yàn)?zāi)壳罢谡心贾驹刚摺?/p>

中國已被藥監(jiān)局受理干細(xì)胞藥物分布

CFDA藥審中心總共受理了17項(xiàng)干細(xì)胞新藥申請，但是目前在審的只有2項(xiàng)干細(xì)胞新藥申報雖然我國CFDA已經(jīng)放開了干細(xì)胞新藥的申報，但是2014年以后還沒批準(zhǔn)允許開展干細(xì)胞臨床試驗(yàn)（注意是臨床試驗(yàn)）。

圖表5：中國已被藥監(jiān)局受理藥物（部分）

干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究前景

總體來看，作為前沿科技領(lǐng)域的延伸，干細(xì)胞技術(shù)主要由歐美等發(fā)達(dá)國家引領(lǐng)，美國、英國、加拿大、日本等國家優(yōu)勢突出，并已有治療產(chǎn)品進(jìn)入市場；發(fā)展中國家在領(lǐng)域內(nèi)有一定的差距，但整體差距不大，中國已進(jìn)入全球干細(xì)胞治療領(lǐng)域的第一梯隊，印度等國家已快速跟上，國家間的差距逐步縮小。

在疾病治療領(lǐng)域，代謝性疾病、糖尿病、免疫系統(tǒng)疾病是目前研究關(guān)注的重點(diǎn)，而骨髓造血干細(xì)胞（HSCs）、骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞（mMSCs）、臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞（UMSC）、胰島β細(xì)胞（Isletβcells）、成纖維細(xì)胞（Fibroblast）是目前試驗(yàn)細(xì)胞的主要來源，同時，誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞（iPS）的作用已得到足夠的認(rèn)識，未來有望得到更廣泛的應(yīng)用。