行業(yè)主要上市公司：諾誠健華(09969)、諾思蘭德(430047)、傳奇生物(LEGN)、藥明巨諾(02126)、科濟(jì)生物(02171)等

本文核心內(nèi)容：基因治療行業(yè)市場(chǎng)規(guī)模、基因治療行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)格局、基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀

行業(yè)發(fā)展概況

1、定義

基因治療，也稱為細(xì)胞和基因治療(Cell and GeneTherapy，不包括未經(jīng)基因修飾的干細(xì)胞等廣義的細(xì)胞療法)，是一種利用基因治療載體將外源的治療性基因轉(zhuǎn)導(dǎo)至細(xì)胞，再通過外源基因的轉(zhuǎn)錄和翻譯，改變細(xì)胞原有基因表達(dá)以治療疾病的方法。其作用方式一般包括：①用正?；蛱娲虏』?②使致病基因失活;③導(dǎo)入新的或經(jīng)過改造的基因。

2、產(chǎn)業(yè)鏈剖析

目前，我國(guó)基因治療上游以生物科學(xué)工具、基因治療CRO/CDMO為主。中游基因治療主要為基因治療新藥研發(fā)公司。下游為終端銷售，包括醫(yī)院、零售藥店等。

基因治療產(chǎn)業(yè)鏈上游代表企業(yè)有阿拉丁(688179)、泰坦科技(688133)、凱普生物(300639)等。中游企業(yè)為諾誠健華(09969)、諾思蘭德(430047)、傳奇生物(LEGN)、藥明巨諾(02126)、科濟(jì)生物(02171)。下游為終端銷售，包括醫(yī)院、零售藥店等。

行業(yè)發(fā)展歷程：行業(yè)處于成長(zhǎng)期

中國(guó)基因治療行業(yè)起步晚于美國(guó)，監(jiān)管體系的建立相對(duì)滯后，但行業(yè)監(jiān)管歷史與美國(guó)相似，均歷經(jīng)了一段時(shí)間的探索期。隨著行業(yè)成熟度的提高，行業(yè)監(jiān)管逐步向體系化、規(guī)范化發(fā)展。

依托行業(yè)不同生命階段關(guān)鍵因素的發(fā)展特征對(duì)行業(yè)的成熟度進(jìn)行綜合判定和分析，目前我國(guó)基因治療行業(yè)處在行業(yè)發(fā)展期階段。

行業(yè)政策背景：規(guī)范、鼓勵(lì)雙線政策帶動(dòng)行業(yè)發(fā)展

依據(jù)《“十四五”規(guī)劃和和2035年遠(yuǎn)景目標(biāo)綱要》，戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)是引導(dǎo)未來經(jīng)濟(jì)社會(huì)發(fā)展的重要力量，加快培育和發(fā)展戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)作為我國(guó)推進(jìn)產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)升級(jí)、加快經(jīng)濟(jì)發(fā)展方式轉(zhuǎn)變的重大舉措，第十四個(gè)五年(2021-2025年)規(guī)劃著眼于搶占未來產(chǎn)業(yè)發(fā)展先機(jī)，培育先導(dǎo)性和支柱性產(chǎn)業(yè)，推動(dòng)戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)融合化、集群化、生態(tài)化發(fā)展，戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)增加值占GDP比重超過17%，國(guó)家《規(guī)劃綱要》關(guān)于生物醫(yī)藥技術(shù)產(chǎn)業(yè)的發(fā)展定位條款摘錄如下表：

依據(jù)近年來各省市發(fā)布的政策來看，有明確政策支持基因治療行業(yè)的省份共有22個(gè)。

行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀

1、市場(chǎng)規(guī)模：2021年市場(chǎng)規(guī)模為2.7億元左右

根據(jù)弗若斯特沙利文的數(shù)據(jù)顯示，在2016年，我國(guó)基因治療市場(chǎng)規(guī)模僅約為0.15億元;但隨著基因治療近年來臨床試驗(yàn)的大量開展、基因治療產(chǎn)品的陸續(xù)預(yù)期獲批上市、相關(guān)利好產(chǎn)業(yè)政策的支持;經(jīng)過初步統(tǒng)計(jì)，2021年我國(guó)基因治療市場(chǎng)規(guī)模快速上升至2.7億元左右。

2、新獲批產(chǎn)品：2021年中國(guó)僅有一款

根據(jù)Alliance for Regenerative Medicine的2021年度報(bào)告顯示，2021年全球獲得審批的藥物達(dá)到了9種;其中，藍(lán)鳥生物的Skysona可應(yīng)用于腦腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良(Cerebral adrenoleukodystrophy)和R/R 大 B 細(xì)胞淋巴瘤(R/R large B-cell lymphoma)，并且在主要國(guó)家獲得了審批。

行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)格局

1、區(qū)域競(jìng)爭(zhēng)：區(qū)域性特征明顯，集中在三角洲地區(qū)

從代表性企業(yè)區(qū)域分布看，主要分布在我國(guó)珠三角地帶，像是廣東等地。此外，我國(guó)基因治療行業(yè)代表性企業(yè)還分布在北京、江蘇等地。

2、企業(yè)競(jìng)爭(zhēng)：強(qiáng)勁“春筍”持續(xù)涌出

——競(jìng)爭(zhēng)梯隊(duì)：業(yè)務(wù)關(guān)聯(lián)度均高

從業(yè)務(wù)關(guān)聯(lián)度角度來看，目前諾誠健華(09969)、諾思蘭德(430047)、傳奇生物(LEGN)、藥明巨諾(02126)的基因治療業(yè)務(wù)關(guān)聯(lián)度在95%以上，主營(yíng)業(yè)務(wù)均為基因治療產(chǎn)品的銷售、定制化服務(wù)等。第二梯隊(duì)為博雅輯因、亦諾微醫(yī)藥等;其次是復(fù)星凱特、紐福斯、濱會(huì)生物等。

——業(yè)務(wù)布局：主要專注于CAR-T、TCR-T等免疫細(xì)胞產(chǎn)品

我國(guó)基因治療新藥公司主要專注于CAR-T、TCR-T等免疫細(xì)胞產(chǎn)品，以及基因修飾溶瘤病毒產(chǎn)品的研發(fā)，治療領(lǐng)域?yàn)檠毫?、淋巴系統(tǒng)腫瘤、實(shí)體瘤等。

行業(yè)發(fā)展前景及趨勢(shì)預(yù)測(cè)

1、行業(yè)發(fā)展趨勢(shì)：基因治療繼續(xù)在腫瘤和自身免疫性疾病領(lǐng)域發(fā)光發(fā)熱

當(dāng)下，基因治療多作用于腫瘤和自身免疫性疾病。多種疾病由于產(chǎn)生耐藥導(dǎo)致疾病進(jìn)一步發(fā)展，從而出現(xiàn)新的治療需求。并且，自身免疫性疾病等仍然缺乏有效的治療方法。以上兩點(diǎn)均產(chǎn)生了巨大的未被滿足的臨床需求。對(duì)于疾病深入研究以及對(duì)于藥物研發(fā)持續(xù)的投入有助于開發(fā)更多的創(chuàng)新藥物以應(yīng)對(duì)實(shí)際臨床需求。

此外，新的腫瘤治療方法的上市將解決臨床未滿足需求，從而實(shí)現(xiàn)市場(chǎng)規(guī)模的增長(zhǎng)，世界各國(guó)都對(duì)治療癌癥或罕見病的新藥或新型療法寄予厚望，對(duì)新藥和新型療法開發(fā)的研發(fā)投入也不斷增加。特別是一些中小型生物技術(shù)制藥公司致力于開發(fā)新藥，這將促進(jìn)抗腫瘤藥物市場(chǎng)的增長(zhǎng)。再加上，政府出臺(tái)了一系列政策，包括縮短創(chuàng)新藥物臨床申請(qǐng)和上市申請(qǐng)的審批時(shí)間，加快有潛力的新藥進(jìn)入市場(chǎng)，滿足迫切存在的臨床需求。同時(shí)，相關(guān)政策對(duì)專利保護(hù)也大大加強(qiáng)。此外，政府還出臺(tái)了進(jìn)口抗癌藥免稅、人才激勵(lì)計(jì)劃和專項(xiàng)公共研發(fā)基金等優(yōu)惠政策，特別是支持國(guó)內(nèi)企業(yè)研發(fā)活動(dòng)方面的政策。因此，現(xiàn)有的新型腫瘤治療方法將變得越來越多樣化，在未來會(huì)成為抗腫瘤藥物市場(chǎng)增長(zhǎng)的一大助力。

2、行業(yè)發(fā)展前景：2027年市場(chǎng)規(guī)模約為500億元左右

在2019年，國(guó)家發(fā)改委提出面向產(chǎn)業(yè)發(fā)展基礎(chǔ)良好、競(jìng)爭(zhēng)力較強(qiáng)的珠三角、長(zhǎng)三角、京津冀等優(yōu)勢(shì)區(qū)域，推動(dòng)細(xì)胞產(chǎn)業(yè)等重點(diǎn)生物醫(yī)藥領(lǐng)域集聚發(fā)展;2020年，上海市政府發(fā)布《關(guān)于推動(dòng)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園區(qū)特色化發(fā)展的實(shí)施方案》，提出重點(diǎn)建設(shè)以張江生物醫(yī)藥創(chuàng)新引領(lǐng)核心區(qū)為軸心的“1+5+X”生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)空間布局;2021年，上海市政府發(fā)布《關(guān)于促進(jìn)本市生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的若干意見》，提出支持基因治療、細(xì)胞治療等高端生物制藥，推廣合同研發(fā)生產(chǎn)組織等新模式，鼓勵(lì)通過合同生產(chǎn)組織(CMO)或合同研發(fā)生產(chǎn)組織(CDMO)方式，委托開展研發(fā)生產(chǎn)活動(dòng)。

在監(jiān)管規(guī)范和政策支持下，國(guó)內(nèi)基因治療行業(yè)有望實(shí)現(xiàn)“彎道超車”，提升國(guó)內(nèi)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的整體創(chuàng)新能力和前沿領(lǐng)域影響力。根據(jù)弗若斯特沙利文的數(shù)據(jù)顯示，2025年我國(guó)基因治療市場(chǎng)規(guī)模將達(dá)到179億元左右;假設(shè)在2025-2027年之間，我國(guó)基因治療CAGR增速與全球保持一致，我國(guó)基因治療市場(chǎng)規(guī)模將達(dá)到500億元左右。

以上數(shù)據(jù)參考前瞻產(chǎn)業(yè)研究院《中國(guó)基因治療行業(yè)市場(chǎng)前瞻與投資戰(zhàn)略規(guī)劃報(bào)告》，同時(shí)前瞻產(chǎn)業(yè)研究院還提供產(chǎn)業(yè)大數(shù)據(jù)、產(chǎn)業(yè)研究、政策研究、產(chǎn)業(yè)鏈咨詢、產(chǎn)業(yè)圖譜、產(chǎn)業(yè)規(guī)劃、園區(qū)規(guī)劃、產(chǎn)業(yè)招商引資、IPO募投可研、IPO業(yè)務(wù)與技術(shù)撰寫、IPO工作底稿咨詢等解決方案。

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